Anti Hemofilik Faktor VIII içeren ilaçlar

Bu etkin maddeyi içeren ürünler

Fiyata göre artan sırada listelenmiştir; fiyatı yayımlanmayan ürünler sonda yer alır.

Bu maddeyi üreten firmalar

Gebelik kategorisi

Kısa ürün bilgisinden alınmıştır; ürüne göre değişebileceği için kendi ilacınızın prospektüsünü esas alın.

Farmakolojik özellikler

Aşağıdaki metin ELOCTA 1000 IU IV enjeksiyonluk çözelti hazırlamak için toz ve çözücü ürününün kısa ürün bilgisinden alınmıştır. Kaynak, farmakolojik bilgiyi etkin madde bazında değil ürün bazında yayımladığı için temsili bir ürün gösteriliyor.

• 5. FARMAKOLOJİK ÖZELLİKLER

5.1. Farmakodinamik özellikler

Farmakoterapötik grup: Antihemorajikler, kan koagülasyon faktörü VIII ATC kodu: B02BD02

Etki mekanizması

Faktör VIII/von Willebrand faktörü, farklı fizyolojik fonksiyonlara sahip 2 molekülden (faktör VIII ve von Willebrand faktörü) oluşur. Faktör VIII hemofili hastasına infüzyon ile verildiğinde, hastanın dolaşımındaki von Willebrand faktörüne bağlanır. Aktive edilmiş faktör VIII, faktör X'un aktive edilmiş faktör X'a dönüşümünü hızlandıran aktive edilmiş faktör IX için kofaktör olarak görev yapar. Aktive edilmiş faktör X, protrombini trombine dönüştürür. Trombin daha sonra fibrinojeni fibrine dönüştürür ve pıhtı oluşur.

Hemofili A, fonksiyonel faktör VIIIFc seviyelerindeki azalmaya bağlı olarak ortaya çıkan X'e bağlı kalıtımsal bir kan pıhtılaşma bozukluğudur ve kendiliğinden veya kaza ya da cerrahi travmalar sonucunda eklemlerde, kaslarda veya iç organlarda kanamayla sonuçlanır. Replasman tedavisi ile plazma faktör VIII seviyeleri artar ve böylelikle faktör eksikliğinin geçici olarak düzeltilmesi ve kanama eğilimlerinin düzeltilmesi sağlanır.

Önemli olarak, yıllık kanama oranları (ABR) farklı faktör konsatrasyonları arasında ve farklı klinik çalışmalar arasında karşılaştırılabilir değildir.

ELOCTA (efmoroktokog alfa) uzun yarılanma ömrüne sahip tamamen rekombinant bir füzyon proteinidir. ELOCTA insan immünoglobulini G1'in Fc domenine kovalent bağlı, rekombinant B domeni çıkarılmış insan pıhtılaşma faktör VIII'den oluşur. İnsan immünoglobulini G1'in Fc bölgesi, neonatal Fc reseptörüne bağlanır. Bu reseptör yaşam süresince eksprese edilir ve bu immünoglobulinleri dolaşıma geri döndürerek bu proteinleri lizozomal degradasyondan koruyan doğal bir yolağın parçasıdır; bu da proteinlerin yarı ömürlerinin uzaması ile sonuçlanır. Efmoroktokog alfa neonatal Fc reseptörüne bağlanarak lizozomal degradasyonu geciktirmek ve endojen faktör VIII'den daha uzun bir plazma yarılanma ömrüne olanak vermek üzere aynı doğal yolağı kullanır.

Klinik etkililik ve güvenlilik

Daha önce tedavi görmüş hastalarda (TGH) ELOCTA'nın güvenliliği, etkililiği ve farmakokinetiği 2 çok uluslu, açık etiketli, pivotal faz 3 çalışmada, yani Çalışma I ve Çalışma II'de (bkz. Pediatrik popülasyon) ve bir uzatma çalışmasında (Çalışma III) dört yıla kadar süre ile değerlendirilmiştir. Toplamda 276 TGH, hasta başına ortalama 294 (1-735) maruziyet günü ile toplam 80848 maruziyet günü boyunca takip edilmiştir. Ek olarak, ELOCTA'nın daha önce hiç tedavi görmemiş hastalarda (HTGH) güvenliliğini ve etkililiğini değerlendirmek için bir faz 3 çalışma (Çalışma IV) gerçekleştirilmiştir (bkz. Pediatrik popülasyon).

Çalışma I'e şiddetli hemofili A'sı olan, önceden hiç tedavi görmemiş toplam 165 erkek hasta (12 ila 65 yaş aralığında) kaydedilmiştir. Çalışmaya girmelerinden önce profilaksi rejimlerinde olan gönüllüler bireyselleştirilmiş profilaksi koluna alınmıştır. Giriş öncesinde gerektiğinde uygulanan tedavide olan gönüllüler ise ya bireyselleştirilmiş profilaksi koluna alınmış ya da haftalık profilaksi veya gerektiğinde uygulanan tedavi kollarına randomize edilmiştir.

Profilaksi rejimi

Bireyselleştirilmiş profilaksi: Her 3 ila 5 günde bir 25 ila 65 I.U./kg'dır. Haftalık profilaksi: 65 I.U./kg

Çalışma I'i tamamlayan 153 gönüllüden 150'si Çalışma III'e kaydedilmiştir (uzatma çalışması). Çalışma I + III'de toplam medyan zaman 4,2 yıldı ve maruziyet gününün medyan sayısı 309'du.

Bireyselleştirilmiş profilaksi : Çalışma I'de yıllık medyan faktör tüketimi 4212 I.U./kg (min. 2877, maks. 7943) ve Çalışma III'de 4223 I.U./kg (min. 2668, maks. 8317) idi. İlgili

medyan Yıllık Kanama Oranı (ABR) 1,60 (min. 0, maks. 18,2) ve 0,74 (min. 0, maks. 15,6) idi.

Haftalık profilaksi: Yıllık medyan faktör tüketimi Çalışma I'de 3805 I.U./kg (min. 3353, maks. 6196) Çalışma III'de 3510 I.U./kg (min. 2758, maks. 3984) idi. İlgili medyan ABR 3,59

(min. 0, maks. 58,0) ve 2,24 (min 0, mak. 17,2) idi.

Gerektiğinde uygulanan tedavi: Yıllık medyan faktör tüketimi, Çalışma I'deki gerektiğinde uygulanan tedavi koluna randomize edilen 23 hasta için 1039 I.U./kg (min. 280, maks. 3571) ve Çalışma III'de en az bir yıl boyunca gerektiğinde uygulanan tedavide kalan 6 hasta için 671 I.U./kg (min. 286, maks. 913) idi.

Gerektiğinde uygulanan tedaviden haftalık profilaksiye geçirilen gönüllülere ait medyan ABR Çalışma III boyunca 1,67 olmuştur.

Kanamanın tedavisi: Her kanamayı kontrol etmek için Çalışma I ve III sırasında 43,8 I.U./kg (min. 13,0, maks. 172,8) medyan doz ile 2490 kanama olayı tedavi edilmiştir. İlk enjeksiyonların %79,2'si hastalar tarafından mükemmel veya iyi olarak değerlendirdi.

Perioperatif tedavi (cerrahi profilaksi) : Çalışma I ve Çalışma III'de toplam 48 majör cerrahi operasyon gerçekleştirilmiştir ve 34 gönüllüde değerlendirilmiştir. Hemostatik yanıt, doktorlar tarafından 44 major cerrahinin 3'ünde iyi, 41'inde mükemmel olarak değerlendirilmiştir. Operasyon sırasında hemostazı korumak için medyan doz 60,6 I.U./kg (min. 38, maks. 158) olmuştur.

Pediyatrik popülasyon

Çalışma II'ye şiddetli hemofili A'sı olan, önceden tedavi görmüş 12 yaşından küçük toplam 71 pediyatrik erkek hasta kaydedilmiştir. Kaydedilen 71 hastanın 69'u en az bir ELOCTA dozu

→ Ürünün tam prospektüsünü görün

Sık sorulanlar

Uyarı: Bu sayfa TİTCK kaynaklı ürün verilerinden derlenmiştir. Etkin maddeye ilişkin doz, etki mekanizması ve yan etki bilgisi için kendi ilacınızın prospektüsünü okuyun ve hekiminize danışın.